Yeni deneysel ilaç trigliseridi yüzde 80 düşürdü

Plozasiran adlı deneysel tedavi, Avrupa Kardiyoloji Derneği’nin 2026 Münih kongresinde sunulan verilerle şiddetli hipertrigliseridemi hastalarında bir yıl içinde trigliserid seviyelerini yaklaşık %80 düşürdü. 24 ülkede yürütülen SHASTA‑3 ve SHASTA‑4 adlı iki Faz 3 çalışması toplam 757 hastayı kapsadı; katılımcıların ortalama yaşı 53 yıl ve trigliserid düzeyi 500 mg/dL veya üzeriydi. İlacın her üç ayda bir 25 mg dozda deri altından uygulanması, plasebo grubuna aynı sıklıkta plasebo verilmesiyle karşılaştırıldı. Bir yıl sonunda plozasiran grubunda SHASTA‑3’te %79, SHASTA‑4’te ise %81 oranında trigliserid azalması kaydedildi; plasebo grubunda düşüş her iki çalışmada yaklaşık %27’ye geriledi.

Araştırmanın diğer önemli bulgusu, akut pankreatit vakalarında plozasiran kullanımının plaseboya göre %78 daha az görülmesiydi. Trigliserid seviyesi 880 mg/dL’nin üzerinde olan ve daha önce akut pankreatit geçirmiş yüksek‑risk grubunda çalışma süresince hiçbir pankreatit olayı rapor edilmedi; bu durum plaseboya kıyasla %100’lük azalma olarak bildirildi. Ancak, bu sonuç daha küçük bir hasta alt grubuna ait olduğu için ilacın pankreatiti tamamen önlediği anlamına gelmiyor.

Plozasiran, RNA interference tekniğiyle APOC3 proteininin üretimini azaltarak trigliseridlerin kan içinde daha hızlı temizlenmesini hedefliyor. Güvenlik profili olumlu bulundu; karaciğer enzimleri dahil rutin laboratuvar testlerinde klinik açıdan önemli bir değişiklik gözlenmedi. Yan etkiler nedeniyle çalışmayı bırakma oranı plozasiran grubunda %1,4, plasebo grubunda ise %0,8 olarak kaydedildi. Batı Avustralya Üniversitesi’nden Prof. Gerald Watts, mevcut tedavilerin şiddetli hipertrigliseridemi hastalarında yeterli etki göstermediğini ve plozasiranın bu hasta grubunda potansiyel yeni bir seçenek olabileceğini belirtti.